Ripretinib在真实世界中治疗晚期胃肠道间质瘤的显著效果

　　酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已成为治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的标配方法，但疾病的进展仍可能由二次突变推动。Ripretinib，作为一种新型开关控制TKI，显示出对多种原发性和继发性耐药突变的抑制作用。然而，关于Ripretinib在实际临床环境中的疗效和安全性数据仍然有限。为了填补这一空白，我们进行了一项前瞻性、大规模、真实世界的研究，旨在评估Ripretinib作为中国晚期胃肠道间质瘤患者四线治疗方案的疗效和安全性。

　　本研究纳入了年龄≥18岁、患有复发或转移性胃肠道间质瘤的患者。我们关注的主要终点指标包括中位无进展生存期（mPFS）、中位总生存期（mOS）以及不良事件（AE）的发生率。为了更深入地了解影响PFS的因素，我们进行了单变量和多变量分析。

　　研究共招募了240名患者。经过中位6.5个月的随访，我们观察到mPFS为7.70个月（95%置信区间为6.60-8.60个月），而mOS尚未达到。多变量分析揭示，东部肿瘤合作组（ECOG）的体能状态评分与PFS密切相关。值得注意的是，与非胃胃肠道间质瘤相比，胃胃肠道间质瘤患者显示出更优越的生存益处[风险比（HR）为0.58，95%置信区间为0.39-0.86]。在疾病控制方面，我们观察到疾病控制率高达73%，且有43%的患者出现了肿瘤缩小（无论程度如何）。此外，Ripretinib在不同基因突变的患者亚组中也展现出了显著的疗效。在安全性方面，Ripretinib的毒性表现是可耐受的，最常见的不良事件为脱发（17.1%）和手足综合征（15.4%）。

　　综上所述，Ripretinib在真实世界环境中展现出了令人印象深刻的疗效和可接受的安全性，这使其成为中国晚期胃肠道间质瘤患者，特别是非胃胃肠道间质瘤患者，在四线或更后期治疗中的可行选择。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。