沙利度胺治疗难治性肾上腺皮质癌的效果评估

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，其预后通常较差。在晚期阶段，尽管米托坦和细胞毒性化疗是常用的治疗手段，但它们对肿瘤的控制效果往往只是暂时的，因此经常需要寻求挽救治疗。

　　本研究的主要结局指标包括治疗期间的最佳反应、无进展生存期（PFS）以及总生存期（OS）。研究对象为27名患者（其中男性13名，中位年龄为44.1岁），这些患者在接受米托坦治疗后病情均出现进展，且中位数为4次接受过进一步的全身治疗。

　　沙利度胺的给药剂量以患者的耐受性为依据，起始剂量设为50mg，目标剂量则定为200mg/d。治疗开始与第一次成像之间的中位间隔时间为10.5周（范围为4.4-17.5周）。

　　在治疗效果方面，最佳反应为疾病稳定（SD）的患者有2名，而疾病进展（PD）的患者则有25名。中位PFS为11.2周，中位OS为36.4周。值得注意的是，第一名达到SD的患者在22.3周后因轻度鼻出血和腹泻而停止了治疗。而第二名患者在25.2周后的第二次治疗评估时达到SD，并继续使用了沙利度胺，但随后病情出现临床进展，并在54.3周后去世。

　　总体来说，沙利度胺的耐受性良好，仅引起轻度或中度的不良反应（主要是疲劳和胃肠道不适）。然而，仅2/27（7.4%）的患者的病情得到了控制。因此，在没有预测反应标志物的情况下，沙利度胺仅应在特殊情况下作为肾上腺皮质癌的挽救治疗选择进行考虑。

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