佩米替尼Pemigatinib 治疗FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤，仿制药上市了吗

　　具有成纤维细胞生长因子受体 1 ( FGFR1 ) 重排的骨髓/淋巴肿瘤 (MLN FGFR1 ) 是一种罕见的实体，具有侵袭性特征和预后不良。表现多种多样，从骨髓增生性肿瘤（伴或不伴嗜酸性粒细胞增多）到 T 细胞淋巴瘤和急性白血病。历史上的治疗都是以目前的表型为指导的，经常使用诱导化疗。 佩米替尼Pemigatinib 是一种 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制剂，已在 MLN FGFR1中表现出较高的完全血液学和细胞遗传学缓解率。

　　佩米替尼Pemigatinib 代表了 MLN FGFR1 治疗的重大进步。已观察到较高的完整血液学和细胞遗传学反应率。虽然无法获得直接比较数据，但与传统方法相比，结果似乎较好。长期疗效和耐受性尚不清楚，同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）仍然是有反应的患者长期无病生存机会最高的治疗方法。

　　一项研究评估了Pemigatinib在FGFR1重排的复发或难治性MLN患者中的疗效和安全性。

　　· 试验纳入了28名具有FGFR1重排的MLN成人患者，这些患者可能在异体造血干细胞移植（allo-HSCT）或疾病修饰治疗后复发，或者不适合接受这些治疗。

　　· 治疗方案：患者以13.5 mg的剂量每天口服Pemigatinib，直到疾病进展、出现不可耐受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。

　　· 疗效数据

　　· 完全缓解率（CR）：

　　· 在伴有或不伴有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中（N=18），CR率为78%（95%CI: 52%-94%）。这些患者达到CR的中位时间为104天（范围：44-435天），而中位CR持续时间尚未达到（范围：1+至988+天）。

　　· 在骨髓急变期有或没有EMD的患者中（N=4），有2名患者达到CR。

　　· 在仅患有EMD的患者中（N=3），有1名患者达到CR。

　　· 对于所有患者（N=28），完全细胞遗传学缓解率为79%（22/28；95%CI: 59%-92%）。

　　安全性数据

　　· 常见不良反应（≥20%）：高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳（44%）、皮疹（35%）、腹痛（35%）、贫血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、视网膜色素上皮脱离（26%）、四肢疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、外周水肿（21%）和头晕（21%）。

　　· 严重不良反应：尽管大多数不良反应为轻至中度，但应密切关注患者状况，特别是视力问题、肾脏功能等，以便及时调整治疗方案。

　　· 推荐剂量：Pemigatinib的推荐剂量为13.5 mg，每天口服一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　· 使用注意事项：在使用Pemigatinib期间，应避免食用或饮用柚子产品，因其可能影响药物代谢。同时，应定期监测患者的实验室指标和临床症状，以及时发现并处理潜在的不良反应。

　　佩米替尼培米替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。