FDA批准了塞尔帕替尼用于治疗患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌，仿制药上市了吗

　　2024年9月27日，美国食品和药物管理局（FDA）传统批准了塞尔帕替尼（Retevmo，礼来公司）用于治疗患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的成人和2岁及以上儿童患者。这一批准标志着塞尔帕替尼在治疗RET突变甲状腺髓样癌方面的疗效和安全性得到了更广泛的认可。

　　加速批准转为传统批准：塞尔帕替尼最初于2020年获得FDA的加速批准，用于治疗12岁及以上患者的RET突变甲状腺髓样癌。此次批准将适应症扩大至2岁及以上儿童患者，并将加速批准转为传统批准，进一步确认了其长期疗效和安全性。

　　LIBRETTO-531研究支持：LIBRETTO-531是一项针对晚期或转移性RET突变MTC的成人和青少年的随机、多中心、开放标签研究。该研究的积极结果支持了塞尔帕替尼的此次批准。

　　无进展生存期（PFS）：塞尔帕替尼组的中位PFS未达到，而对照组（卡博替尼/vandetanib）的中位PFS为16.8个月。风险比显示，接受塞尔帕替尼治疗的患者疾病进展或死亡的风险降低了约72%。

　　副作用比较：塞尔帕替尼组的患者出现严重副作用的时间少于接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者。这进一步支持了塞尔帕替尼在临床上的优势。

　　药物特点：塞尔帕替尼是一种高选择性、有效的RET抑制剂，能够阻断RET的活性，从而帮助阻止癌细胞生长。

　　剂量信息：2岁至12岁以下儿童患者的推荐塞尔帕替尼剂量基于体表面积，而12岁及以上患者的剂量则基于体重。具体剂量信息需参考处方信息。

　　常见不良反应：包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻等。这些不良反应在多数情况下是可管理的，且患者通常能够耐受。

　　实验室异常：常见的3级或4级实验室异常包括淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、中性粒细胞减少等。在使用塞尔帕替尼期间，需要定期监测这些指标。

　　塞尔帕替尼在治疗RET突变甲状腺髓样癌方面展现出了显著的疗效和安全性优势。此次FDA的传统批准为其在更广泛的患者群体中的应用提供了有力支持。

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