塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的疗效和安全性

　　塞尔帕替尼（Selpercatinib）在治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）方面展现出了显著的疗效和安全性。

　　甲状腺髓样癌是一种罕见的甲状腺癌类型，其中约70%的患者携带RET基因突变。RET基因是一个重要的原癌基因，其异常激活与多种肿瘤的发生发展密切相关。塞尔帕替尼作为一种高选择性RET激酶抑制剂，已被批准用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌。然而，关于其在RET突变型甲状腺髓样癌中的疗效和安全性，尚需进一步验证。

　　本研究为一项I-II期临床试验，旨在评估塞尔帕替尼在RET突变型甲状腺髓样癌患者中的疗效和安全性。研究不限制患者是否有Vandetanib或Cabozantinib治疗史，也不限制其他RET融合阳性甲状腺癌治疗史。研究的主要终点是客观应答率（ORR），包括完全或部分应答。次要终点包括反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和安全性。

　　疗效分析：在55名先前接受过Vandetanib和/或Cabozantinib治疗的RET突变型髓样甲状腺癌患者中，接受塞尔帕替尼治疗的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。

　　在88例先前未接受过Vandetanib或Cabozantinib治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中，塞尔帕替尼治疗应答率为73%，1年无进展生存率为92%。

　　在19例先前接受过其他治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，塞尔帕替尼治疗应答率为79%，1年无进展生存率为64%。

　　安全性分析：塞尔帕替尼治疗最常见的3级或更高级别不良事件是高血压（21%）、丙氨酸转氨酶水平升高（11%）、天冬氨酸转氨酶水平升高（9%）、低钠血症（8%）和腹泻（6%）。

　　在531名患者中，有12名（2%）因药物相关不良事件而停用塞尔帕替尼。

　　本研究表明，塞尔帕替尼对RET突变型甲状腺髓样癌患者具有持久的疗效，无论患者是否接受过其他治疗。其应答率和无进展生存率均较高，且安全性可控。

　　基于本研究的结果，塞尔帕替尼有望成为RET突变型甲状腺髓样癌患者的重要治疗选择。

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