FDA与EMA受理皮下注射Daratumumab治疗高危冒烟性骨髓瘤申请

　　美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均收到了关于皮下注射daratumumab（在美国为daratumumab和透明质酸酶-fihj，商品名Darzalex Faspro；在欧洲为daratumumab，商品名Darzalex）作为单药治疗高危冒烟性多发性骨髓瘤（SMM）的申请。这一申请是基于AQUILA 3期临床试验（NCT03301220）的数据支持，该研究的初步结果预计将在2024年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上公布。

　　高危冒烟性骨髓瘤治疗需求迫切

　　据强生公司肿瘤学和创新医学部门全球治疗领域负责人Yusri Elsayed博士介绍，对于那些进展为活动性多发性骨髓瘤风险较高的冒烟型多发性骨髓瘤患者，目前仍缺乏有效的早期干预和治疗方法。Daratumumab作为一款已改变多发性骨髓瘤治疗标准的药物，此次向FDA和EMA提交申请，有望成为首个获批用于治疗高危冒烟性多发性骨髓瘤的疗法，从而可能颠覆现有的治疗模式。

　　AQUILA研究设计严谨

　　AQUILA是一项多中心、随机、开放标签的研究，旨在评估皮下注射daratumumab在高危冒烟性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。该研究纳入了年龄至少18岁且确诊高危冒烟性多发性骨髓瘤不超过5年的患者。患者在随机分组时需满足可测量疾病的定义，即血清M蛋白水平至少为10g/L，并需具备至少一个特定的危险因素。

　　研究排除了需要治疗的多发性骨髓瘤患者，如伴有骨病变、高钙血症、肾功能不全和贫血等症状的患者，以及存在其他关键排除标准的患者，如既往接受过daratumumab或其他抗CD38疗法等。

　　在实验组中，患者接受了为期长达39个周期或36个月的皮下注射daratumumab治疗，具体给药方案为：在前两个28天周期中每周一次，随后在第3至6个周期中每两周一次，之后每4周一次。对照组患者则仅接受观察，并接受与实验组相同的疾病评估。

　　该试验的主要终点是根据国际骨髓瘤工作组标准的无进展生存期。次要终点则包括生化或诊断进展的时间、总体响应率、完全回复率、多发性骨髓瘤一线治疗的时间、第二次进展的时间、总生存期等多个关键指标，以及疾病进展为具有不良预后特征的多发性骨髓瘤的患者比例、反应持续时间、响应时间和药代动力学等。

　　此次申请的受理标志着daratumumab在高危冒烟性多发性骨髓瘤治疗领域迈出了重要的一步。如果获批，将为这一患者群体提供一种新的、有效的治疗选择，有望改善他们的预后和生活质量。

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