ALYFTREK适应症及相关安全信息

　　ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在美国的适应症主要是治疗囊性纤维化（CF）。以下是对ALYFTREK适应症及相关安全信息的介绍：

　　一、适应症

　　ALYFTREK适用于治疗囊性纤维化跨膜电导调节（CFTR）基因中至少有一个F508del突变或另一种对ALYFTREK有反应性突变的6岁及以上患者的囊性纤维化（CF）。如果患者的基因型未知，则应使用FDA批准的CF突变测试来确认至少存在一种指定的突变。

　　二、重要安全信息

　　1. 黑框警告：药物引起的肝损伤和肝衰竭

　　观察情况：在接受ALYFTREK治疗的患者中观察到转氨酶升高。

　　类似药物情况：有严重且可能致命的药物性肝损伤和肝衰竭病例报告，涉及含有与ALYFTREK相同或相似活性成分（elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor）的固定剂量复方药物。

　　监测建议：

　　在开始ALYFTREK治疗前、治疗前6个月每月一次、接下来12个月每3个月一次、此后至少每年一次，评估患者的肝功能测试（ALT、AST、碱性磷酸酶和胆红素）。

　　考虑对有肝病史或基线肝功能测试（LFT）升高的患者进行更频繁的监测。

　　中断与恢复治疗：如果LFT显著升高或出现肝损伤体征或症状，请中断ALYFTREK。考虑转诊至肝病专家，并通过临床和实验室监测密切跟踪患者，直至异常消失。如果问题得到解决，且预期获益大于风险，则在密切监控的情况下恢复治疗，并建议恢复后进行更密切的监测。

　　禁忌与慎用：ALYFTREK不应用于患有严重肝损伤（Child-Pugh C级）的患者。不建议中度肝功能不全（Child-Pugh B级）患者使用，只有在有明确的医疗需求且获益大于风险时才应考虑使用，并密切监测患者。

　　2. 警告和注意事项

　　药物性肝损伤和肝功能衰竭：与黑框警告内容相似，强调了对肝功能监测的重要性，以及在出现肝损伤体征或症状时的应对措施。

　　超敏反应，包括过敏反应：含有与ALYFTREK相同或相似活性成分的药物上市后已有超敏反应（包括过敏反应）的报道。如果在ALYFTREK治疗期间出现严重过敏反应的体征或症状，请停止使用并采取适当的治疗。

　　因不良反应而停用或中断含有Elexacaftor、Tezacaftor或Ivacaftor的药物的患者：对于这类患者，尚无ALYFTREK的可用安全性数据。在使用ALYFTREK之前，请考虑其益处和风险，并密切监测不良反应。

　　与CYP3A诱导剂/抑制剂的相互作用：

　　与强或中度CYP3A诱导剂同时使用会降低ALYFTREK的疗效。

　　与强或中度CYP3A抑制剂同时使用可能增加与ALYFTREK相关的不良反应的风险。在这种情况下，应减少ALYFTREK的剂量。

　　白内障：据报道，接受含有与ALYFTREK活性成分类似的药物治疗的儿科患者出现非先天性晶状体混浊。建议接受ALYFTREK治疗的儿科患者进行基线和后续眼科检查。

　　三、不良反应

　　严重不良反应：在2名或更多患者（≥0.4%）中，ALYFTREK组比含有elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的复方药物组更常见的严重不良反应包括流感、AST升高、GGT升高、抑郁和晕厥。

　　最常见的不良反应：ALYFTREK最常见的不良反应（≥5%的患者，且发生频率比复方药物组高≥1%）包括咳嗽、鼻咽炎、上呼吸道感染、头痛、口咽痛、流感、疲劳、ALT升高、皮疹、AST升高和鼻窦充血。

　　四、特定人群中的使用

　　儿科使用：ALYFTREK在6岁以下患者中的安全性和有效性尚未确定。

　　总的来说，ALYFTREK为囊性纤维化患者提供了新的治疗选择，但在使用过程中需要密切关注患者的肝功能和其他潜在的不良反应。对于特定人群，如儿科患者，其安全性和有效性尚需进一步研究。

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