FDA加速批准Otarmeni，首款OTOF相关听力损失体内基因疗法问世

　　4月23日，再生元制药公司宣布，美国FDA已加速批准Otarmeni™（原名DB-OTO），用于治疗特定类型重度至极重度感音神经性听力损失患者。适用人群需满足OTOF基因双等位基因变异确诊、外毛细胞功能保留。

　　Otarmeni作为首款且唯一针对OTOF相关听力损失的体内基因疗法，以腺相关病毒为载体，通过耳蜗输注将OTOF基因功能拷贝递送至内毛细胞，助力功能性耳蜗蛋白产生，恢复听神经突触传递。该疗法需由经验丰富且经专业培训的耳蜗内手术医生操作，在全身麻醉下单剂量耳蜗内输注，内耳无法进入的患者不建议使用。

　　此次加速批准基于1/2期CHORD试验（注册号NCT05788536）数据，试验纳入24名中位年龄2岁的OTOF基因相关听力损失儿科患者。24周时，20名完成疗效评估的患者中80%达到主要终点（纯音测听平均阈值≤70dBHL），70%达到次要终点（对≤90dBnHL点击刺激有听觉脑干反应）。

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