罗米司亭、艾曲波帕和阿伐曲泊帕在治疗免疫性血小板减少症的成人患者中的作用

　　原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少症和出血倾向为特征的自身免疫性疾病。 ITP的发病机制涉及抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损。

　　初始治疗选择包括皮质类固醇和免疫球蛋白；血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）可在一线治疗后使用。几种TPO-RA在ITP试验中表现出很高的反应率，三种获批药物的反应率超过60％：romiplostim（罗米司亭）、eltrombopag（艾曲波帕）和avatrombopag（阿伐曲泊帕）。

　　在一些对艾曲波帕或罗米司亭没有充分反应的患者中，改用另一种药物可能会减少血小板计数波动和/或实现血小板反应。

　　虽然艾曲波帕和罗米司亭已经上市十多年，但阿伐曲泊帕是一种更新的口服TPO-RA，于2019年获批用 ITP。与艾曲波帕相比，阿伐曲泊帕在其给药过程中不需要饮食限制，也没有已知的肝毒性信号。

　　从罗米司亭或艾曲波帕转换为阿伐曲泊帕的患者结果的可用数据有限。对从艾曲波帕或罗米司亭转为阿伐曲泊帕的ITP成人进行了一项回顾性观察研究。纳入了44名患者，平均ITP持续时间为8.3年，中位数（范围）为4次之前的ITP治疗。在使用阿伐曲泊帕时，41/44名患者（93％）获得了血小板反应（≥50×10^9/L），38/44名患者（86％）获得了完全反应 （≥100×10^9/L）。在所有患者中，艾曲波帕或罗米司亭的中位血小板计数为45×10^9/Lvs114×10^9/L（p＜0.0001）；在因罗米司亭/艾曲波帕无效而改用阿伐曲泊帕的患者中，罗米司亭/艾曲波帕为28×10^9/L，而阿伐曲泊帕为88×10^9/L（p=0.025）。57％的患者在转换前同时接受ITP药物治疗后在转换后停药，其中63％的患者接受慢性皮质类固醇治疗。在经过大量预处理的慢性ITP人群中，阿伐曲泊帕在使用罗米司亭或艾曲波帕治疗后有效，即使在对先前TPO-RA反应不足的患者中也具有高反应率。

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