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FDA已授予QN-302孤儿药称号,用于治疗胰腺癌患者

时间:2023-01-13     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  FDA已授予QN-302(前身为SOP1812)孤儿药称号,用于治疗胰腺癌患者。

  QN-302是一种潜在的同类首创的小分子选择性转录抑制剂,与G-四链体(G4)具有强结合亲和力,与正常细胞相比,G-四链体在癌细胞中普遍存在。通过这种结合,该药物可能有助于稳定G4以防止解旋,从而减少癌细胞增殖。

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  QN-302的临床前体外和体内研究表明,G4稳定性可能导致靶基因表达的抑制并抑制多种癌症的细胞生长,包括前列腺癌、肉瘤、胃肠道间质瘤和胰腺导管腺癌,这代表98%的胰腺癌。

  这些研究的结果已在去年AACR的第8届胰腺癌特别会议上公布。

  在一项研究中,QN-302被证明是安全的,在MIA-PaCa2胰腺癌小鼠模型中显示治疗剂量对心脏和神经功能的关键受体没有影响。此外,与安慰剂相比,QN-302不影响心脏或肾脏组织,对心率也没有显着影响。

  在评估该药物作用机制的第二份海报展示中,研究人员证明QN-302靶向S100P基因并下调体内MIA-PACA2异种移植模型中抗胰腺癌的表达。

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