FDA授予Cambritaxestat治疗胰腺癌孤儿药称号

　　FDA已授予cambritaxestat（IOA-289）孤儿药资格，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。

　　该口服制剂抑制细胞外酶自分泌运动因子（ATX），该酶将溶血磷脂酰胆碱转化为溶血磷脂酸（LPA），溶血磷脂酸是一种生物活性磷脂，可促进多种疾病相关细胞的增殖、迁移和存活。临床前数据表明，cambritaxestat可以阻碍癌细胞的生长和增殖，增强免疫细胞进入肿瘤的能力，并有助于防止纤维化的发展。

　　作为1/2期研究（NCT05586516）的一部分，正在转移性胰腺癌患者中探索单独使用ATX抑制剂以及与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane）联合使用的安全性和耐受性。该试验目前正在招募。

　　尽管近年来胰腺癌患者的生存率有所提高，但5年后仍仅为13％。cambritaxestat这一孤儿药资格将加速进入临床的目标，为选择有限的患者提供新的治疗方法。

　　最近发表在《实验与临床癌症研究杂志》上的一项研究中，研究人员着手评估不同胃肠道（GI）道肿瘤细胞系中的cambritaxestat，以深入了解该药物对细胞活力和运动性的影响。3该药物是能够抑制2D和3D体外模型中胃肠道肿瘤细胞系的生长和迁移。此外，发现该效果具有剂量依赖性，在不含胎牛血清的培养基中达到最高功效。还发现用该试剂处理可导致所有测试细胞系中几种促凋亡蛋白的表达更高。

　　这项开放标签、剂量递增、1b期研究正在招募经组织学或细胞学证实的转移性不可切除胰腺腺癌患者，这些患者年龄至少为18岁，具有根据RECISTv1.1标准可测量的疾病，且ECOG体能状态为0或1.4之前接受过系统治疗的患者不符合资格。

　　关键的排除标准包括已知的活动性中枢神经系统转移和/或癌性脑膜炎、研究研究者确定有临床意义的异常心电图病史或存在、或其他已知的正在进展或需要积极治疗的恶性肿瘤。

　　从第0周期的第1天开始，每日两次口服坎布里他赛他。从第1周期的第1天开始，在4周周期中每周静脉注射吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇，持续3周。

　　该研究的主要结果指标是检查治疗引起的不良反应。关键的次要结果测量包括检查药物的峰值血浆浓度、最低观察到的血浆浓度、终末消除半衰期、最大观察到的血浆浓度的时间以及从零时间到最后可量化浓度时间的血浆浓度-时间曲线下的面积或外推至无穷大。

　　研究人员还以总体缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存期和总体生存期的形式评估CA19-9水平相对于基线、药效学和初步疗效的变化。

　　该试验的预计入组人数为24名患者，预计初步完成时间为2024年12月。

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