治疗特定成人患者的低至中度风险骨髓增生异常综合征药物Rytelo的说明书

　　通用名称：imetelstat

　　剂型：静脉输注注射剂

　　Rytelo（通用名称：imetelstat）是一种通过静脉输注给药的端粒酶抑制剂，专门用于治疗特定成人患者的低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）。这些患者需满足在8周内需要输血4个或更多红细胞单位，且对其他红细胞生成刺激剂（ESA）药物无反应、反应停止或治疗无效。

　　Rytelo的作用机制是通过结合并抑制端粒酶活性，从而阻断端粒的结合。治疗过程会导致端粒长度缩短，减少恶性干细胞和祖细胞的数量，最终引发细胞凋亡。

　　骨髓增生异常综合征是一组由骨髓干细胞功能异常所引发的疾病，常导致红细胞生成不足，引发贫血，需要定期输血治疗。

　　Rytelo已于2024年6月6日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。

　　使用Rytelo的常见副作用（影响超过10%的使用者）包括：

　　· 血小板计数降低

　　· 白细胞计数减少，含中性粒细胞减少

　　· 肝酶（AST、碱性磷酸酶和ALT）水平升高

　　· 疲劳/乏力

　　· 凝血时间延长

　　· 关节、骨骼和肌肉疼痛

　　· Covid-19感染风险增加

　　· 头痛

　　Rytelo可能会对女性生育能力产生影响，如有相关担忧，请咨询专业医生。

　　严重副作用及注意事项：

　　· 血小板减少症：治疗期间常见，可能增加出血风险。如血小板计数低，可能需输注血小板。出现任何出血症状请立即告知医生。

　　· 中性粒细胞减少症：可能增加感染风险，包括严重感染和败血症。治疗前可能需预防用药，出现问题需及时治疗。出现感染症状请立即告知医生。

　　· 输液反应：可能很严重，导致血压急剧上升。每次输液前将给予预防药物，并观察至少1小时。如出现反应，可能会调整输液速度或暂停治疗。

　　Rytelo对未出生婴儿可能造成伤害，有生育能力的女性需采取有效避孕措施。Rytelo在儿童中的安全性和有效性尚未明确。

　　使用前须知：

　　在开始Rytelo治疗前，请告知医生所有健康状况，包括怀孕、哺乳等。Rytelo可能对胎儿造成伤害，导致流产。可怀孕的女性在治疗前需进行妊娠测试，并在治疗期间及停药后1周内采取避孕措施。目前不清楚Rytelo是否会进入母乳，因此治疗期间及停药后1周内不建议哺乳。

　　用法用量：

　　Rytelo通过静脉输注给药，通常每4周一次。剂量根据体重计算，一般为7.1毫克/公斤。医生会根据反应调整剂量或给药时间表。治疗前会给予预处理药物以减少输注反应，并在输注后监测副作用至少1小时。

　　治疗持续时间取决于个体对Rytelo的耐受性和反应。如治疗24周后红细胞输注需求未减少或出现不可接受的毒性，建议停药。

　　贮存条件：

　　将药品存放在原包装中，于2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏。避免冻结。稀释后应立即使用，或在特定条件下保存并在规定时间内使用。

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