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普纳替尼Ponatinib治疗FGFR改变的晚期胆管癌效果如何？仿制药价格多少时间：2024-07-15 胆道癌（BTC）是一种罕见的疾病，通常具有化疗耐药性和不良的预后。临床前和早期的临床研究已经揭示了针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路的潜在抗肿瘤活性。那么，ponatinib（一种具有抗FGFR活性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂）对于FGFR改变的胆道癌患者是否有效呢？
一项研究纳入了具有FGFR改变的晚期难治性胆道癌患者，主要终点是总体缓解率，次要终点包括总体生存期（OS）、无进展生存期（PFS）以及健康相关生活质量（HRQoL）的评估。 在试验提前终止前，共有12名患者入组。其中1名患者观察到部分缓解。中位PFS为2.4个月，中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控且可逆的，毒性反应较轻微，最常见的是淋巴细胞减少（75%）、皮疹（63%）和疲劳（50%）。生活质量并未观察到显著受损。 综上所述，普纳替尼Ponatinib作为单药治疗FGFR改变的胆道癌表现出可耐受性，但其临床活性有限。
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