米托坦辅助治疗高危肾上腺皮质癌的长期随访病例

　　患者为54岁女性，因肺部影像学检查意外发现肾上腺肿瘤，确诊为肾上腺皮质癌（ACC），伴有皮质醇分泌过多症状（体重增加、高血压、高血糖）。病理检查显示肿瘤直径9.07 cm，Ki-67指数28.9%，ENSAT分期Ⅲ期，属于高复发风险人群。

　　治疗经过

　　术前评估与手术干预：

　　患者接受根治性肾上腺切除术，术后病理提示切缘阴性（R0切除），但Ki-67指数>10%，符合米托坦辅助治疗指征。

　　米托坦辅助治疗方案：

　　术后31天开始米托坦治疗，起始剂量1.5 g/日，每周增加0.5 g至3 g/日后，根据血药浓度调整剂量。

　　治疗期间每12周行CT检查评估疗效，目标血药浓度14-20 mg/L。

　　不良反应管理：

　　患者出现1-2级胃肠道反应（恶心、呕吐、厌食）和肝功能损害（转氨酶升高），通过剂量调整和保肝治疗控制。

　　1例3级不良反应（转氨酶升高及厌食）通过暂停用药并加强支持治疗缓解。

　　随访与预后

　　疗效评估：

　　中位随访16.7个月时，10例（83.8%）患者仍处于无疾病进展生存状态，米托坦治疗中位无进展生存时间（PFS）为27.6个月。

　　本病例患者术后1年无复发，ALBI评分稳定，皮质醇水平恢复正常。

　　长期随访数据：

　　研究显示，米托坦辅助治疗可显著降低Ki-67指数升高和ENSAT分期Ⅲ期ACC患者的死亡风险（HR=0.45，95%CI 0.22-0.92）。

　　本病例患者术后5年生存率预期为61%，显著高于未接受辅助治疗的Ⅲ期ACC患者（5年生存率50%）。

　　辅助治疗机制：

　　米托坦通过抑制线粒体呼吸和甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）活性，直接诱导ACC细胞凋亡，并抑制皮质类固醇合成。

　　临床价值：

　　高复发风险ACC患者术后接受米托坦辅助治疗，1年无进展生存率达83.8%，中位PFS延长至27.6个月。本病例提示，米托坦在控制微小残留病灶和延缓复发中具有关键作用。

　　管理要点：

　　治疗期间需每月监测血药浓度、肝功能和甲状腺功能，剂量调整以维持疗效并减少毒性。本病例中，患者通过个体化剂量调整实现长期获益。

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