新药吉三代获批用于儿童丙肝患者治疗

　　2020年3月19日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准丙肝药物Epclusa吉三代（丙通沙，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗年龄≥6岁、体重≥17公斤的慢性丙型肝炎儿科患者（无肝硬化或轻度肝硬化）。

　　  用药方面，Epclusa（吉三代）在≥6岁儿童中的推荐剂量基于体重和肝功能。值得一提的是，在美国，Epclusa是获批用于治疗丙肝成人患者和儿童患者的首个泛基因型、无蛋白酶抑制剂治疗方案。

　　此次批准，基于一项II期开放标签临床试验的数据该研究，共纳入了173例6岁（分2组）及以上且无肝硬化或轻度肝硬化的未经治疗（N=147）或有治疗经验（N=26）的儿童患者，接受吉三代治疗，口服，每日一次，共12周。

　　12岁至18岁以下的患者：共纳入102例HCV基因1型（74%）、2型（6%）、3型（12%）、4型（2%）、6型（6%）患者；78%的患者未经治疗，22%的患者有治疗经验；中位年龄为15岁；51%的患者为女性；73%的患者是白人，9%的患者是黑人，11%的患者是亚洲人；14%的患者是拉丁美洲裔；体重指数为23 kg/m2；平均体重为61kg；58%的患者基线HCV RNA水平大于或等于800000IU/mL；89%的患者是通过母婴传播感染的。

　　6岁至12岁以下的患者：共纳入71例HCV基因1型（76%）、2型（3%）、3型（15%）、4型（6%）患者；94%的患者未经治疗，6%的患者有治疗经验；中位年龄为8岁；54%的患者为女性；90%的患者是白人，6%的患者是黑人，1%的患者是亚洲人；10%的患者是拉丁美洲裔；体重指数为17 kg/m2；平均体重为30kg；48%的患者基线HCV RNA水平大于或等于800000IU/mL；94%的患者是通过母婴传播感染的。

　　临床结果

　　12岁至18岁以下的患者（n=102），接受吉三代12周方案治疗的病毒学应答率（SVR12）：基因1型为93％（71/76）；基因2型为100％（6/6）；基因3型为100％（12/12）；基因4型为100％（2/2）；基因6型为100％（6/6）。

　　6岁至12岁以下的患者（n=71），接受吉三代12周方案治疗的病毒学应答率（SVR12）：基因1型为93％（50/54）；基因2型为100％（2/2）；基因3型为91％（10/11）；基因4型为100％（4/4）。

　　该项研究中，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度，4例患者出现严重不良事件，其中一例与治疗相关。最常见的不良反应（＞15%）：12岁~18岁为头痛、疲劳、恶心；6岁~12岁主要有呕吐、咳嗽和头痛。

　　印度吉三代：

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