FDA授予Cambritaxestat治疗胰腺癌孤儿药资格，为患者提供新希望

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布授予cambritaxestat（IOA-289）孤儿药资格，将其作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。这一消息为胰腺癌患者带来了新的希望。

　　Cambritaxestat是一种口服制剂，通过抑制细胞外酶自分泌运动因子（ATX）来发挥作用。ATX酶将溶血磷脂酰胆碱转化为溶血磷脂酸（LPA），而LPA是一种具有生物活性的磷脂，能够促进多种疾病相关细胞的增殖、迁移和存活。临床前数据表明，cambritaxestat可以阻碍癌细胞的生长和增殖，增强免疫细胞进入肿瘤的能力，并有助于防止纤维化的发展。

　　目前，一项关于cambritaxestat的1/2期研究（NCT05586516）正在进行中，该研究旨在探索单独使用ATX抑制剂以及与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane）联合使用的安全性和耐受性。该研究目前正在招募转移性胰腺癌患者参与。

　　尽管近年来胰腺癌患者的生存率有所提高，但5年后的生存率仍仅为13％。因此，胰腺癌仍然是一种具有高度侵袭性和致命性的疾病。Cambritaxestat获得孤儿药资格将加速其进入临床试验的进程，并为选择有限的患者提供新的治疗方法。

　　最近发表在《实验与临床癌症研究杂志》上的一项研究中，研究人员评估了cambritaxestat在不同胃肠道（GI）道肿瘤细胞系中的效果，以深入了解该药物对细胞活力和运动性的影响。研究结果显示，cambritaxestat能够抑制2D和3D体外模型中胃肠道肿瘤细胞系的生长和迁移，并且该效果具有剂量依赖性。此外，用该药物处理可导致所有测试细胞系中几种促凋亡蛋白的表达更高。

　　这项开放标签、剂量递增的1b期研究计划招募经组织学或细胞学证实的转移性不可切除胰腺腺癌患者参与。符合条件的患者年龄至少为18岁，具有根据RECISTv1.1标准可测量的疾病，且ECOG体能状态为0或1。之前接受过系统治疗的患者不符合资格。关键的排除标准包括已知的活动性中枢神经系统转移和/或癌性脑膜炎等。

　　该研究的主要目的是检查治疗引起的不良反应，并评估药物的峰值血浆浓度、最低观察到的血浆浓度等指标。同时，研究人员还将以总体缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存期和总体生存期等形式评估患者的疗效变化。该试验的预计入组人数为24名患者，预计初步完成时间为2024年12月。

　　总之，FDA授予cambritaxestat治疗胰腺癌孤儿药资格是一个重要的里程碑，它将加速该药物的临床开发进程并为胰腺癌患者提供新的治疗选择。我们期待着这一药物在未来的临床试验中能够取得积极的结果，并为胰腺癌患者带来更好的生存质量和更长的生存期。

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