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新药somatrogon治疗儿童生长激素缺乏症，改善治疗负担时间：2020-10-10 儿童GHD是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。 辉瑞与OPKO Health公司近日联合公布了评估每周一次长效人生长激素somatrogon治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童3期临床研究C0311002的阳性顶线结果。该研究在3岁至18岁以下GHD儿童患者中开展，结果显示，与每天注射一次的人生长激素Genotropin（somatropin）相比，每周注射一次somatrogon达到了改善治疗负担的主要终点。
somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。 海得康一站式海外就医服务、海外新特药咨询服务，帮助中国患者了解国际新药动态，更多请咨询海得康医学顾问：4000019769，或微信：15600654560。 |
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