阿扎胞苷用于新诊断的幼年粒单核细胞白血病获FDA批准，效果如何？

　　2022年5月，美国FDA批准阿扎胞苷（Vidaza）用于新诊断的幼年型粒单核细胞白血病（JMML）儿科患者。

　　在一项试验中，评估18名JMML儿科患者造血干细胞移植 （HSCT） 前阿扎胞苷的药代动力学、药效学、安全性和活性。患者在28天周期的第1-7天每天接受静脉阿扎胞苷治疗，最少3个周期，最多6个周期，前提是患者在第4和第6周期之间没有疾病进展或准备进行HSCT。

　　根据国际JMML反应标准在3个月时。在第3周期第28天之前或之后的4周期间，反应必须持续至少4周。共有9名患者已确认临床反应。在这9名患者中，有3名cCR和6名cPR。中位反应时间为1.2 个月（范围0.95-1.87个月）。接受HSCT的患者比例为94％，至HSCT的中位时间为4.6个月（范围2.8-19个月）。

　　在JMML儿科患者中最常见的不良反应 （＞30％） 是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。

　　1个月至1岁以下或体重不足10公斤的患者的推荐剂量为2.5mg/公斤。≥1岁且体重≥10kg的患者的推荐剂量为75mg/㎡。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】