血友病丨Fitusiran与对照组相比，将年化出血率降低了90％！

　　发表在《柳叶刀》和《柳叶刀血液学》上的两项3期研究，赛诺菲的研究性血友病疗法已显示出对所有类型疾病的出血保护都有显着改善。

　　血友病A和B是终生出血性疾病，身体的凝血能力受损，导致关节过度和自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛。

　　Fitusiran旨在降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质），目的是促进凝血酶生成以重新平衡止血和预防出血。

　　在这两项研究中，与对照组相比，每月一次的fitusiran（80毫克）治疗使年出血率降低了90％，与按需治疗相比，显示出具有统计学意义和临床意义的出血事件改善。

　　在发表于《柳叶刀》杂志的ATLAS-INH中，66％的抑制剂患者在接受fitusiran治疗后经历了零出血事件，而接受按需旁路剂治疗九个月后，这一比例为5％。

　　在《柳叶刀血液学》杂志上发表的ATLASA/B中也看到了类似的结果，其中接受fitusiran治疗的无抑制剂患者中有51％经历了零出血，而接受按需凝血因子浓缩物治疗的患者只有5％。

　　目前正在研究fitusiran在修订方案下的疗效和安全性，该方案包括降低剂量和降低给药频率。

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