10年来FDA首批HCC治疗药物瑞戈非尼

　　2017.04.27日，美国FDA发布公告，经过优先审核程序认证，决定扩大regorafinib（瑞戈非尼）的适应症范围，批注regorafinib应用于经索拉菲尼治疗后的肝细胞癌患者。这是FDA近十年来首次批准用于治疗肝癌的药物。

　　“对肝癌患者而言，有了有限的治疗选择，”美国FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任、FDA肿瘤学中心主任Richard博士说，“这是那些对索拉菲尼初始治疗无效的肝癌患者首次获得的经FDA批准的治疗药物。”

　　美国国立癌症研究所数据表明，2017年将有40170人诊断为肝癌，大约28920人会死于肝癌。

　　regorafenib是一个更有效的、部分覆盖索拉菲尼靶点的多激酶抑制剂 ，作用靶点包括KIT、RET、PDGFR、FGFR和VEGFR等多个肿瘤活化信号传导通路。

　　Regorafinib之前已经分别于2012年及2013年被批准用于经氟尿密度+奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗方案失败的晚期RCR及不能手术或其他治疗失败的GIST患者。

　　支持本次regorafenib新适应症快速审批的是一项随机化试验（RESORCE研究）。该试验纳入了573例经索拉菲尼治疗后进展的肝癌患者，RESORCE研究对regorafenib的安全性和有效性进行了研究。试验结果显示，中位OS：regorafenib 与安慰剂 分别为10.6月 v 7.8月；中位PFS分别为3.1月 v 1.5月；ORR分别为11% v 4%。

　　regorafenib常见的副作用包括疼痛（包括胃肠机腹部疼痛）、手足皮肤反应、疲乏、腹泻、食欲减退、高血压、感染、发声困难、血胆红素升高、发热、黏膜炎、体重减轻、皮疹及恶心。regorafenib严重反应包括肝脏损害（肝脏毒性）、感染、心脏供血障碍（心肌缺血及梗死）、一过性大脑肿胀（可逆性后部白质脑病综合征）以及创伤愈合障碍（具体疗效数据及不良反应数据见附表）。