帕纳替尼（普纳替尼）与伊马替尼治疗效果哪个好？哪里能购买到帕纳替尼？

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　帕纳替尼（普纳替尼）与伊马替尼治疗效果对比

　　中位随访5.1个月时，试验被终止。结果显示，只有10例帕纳替尼（Ponatinib）患者和13例伊马替尼患者可用于研究终点的评估（12个月时主要分子学缓解[MMR]），并且分别有8例和5例达到了MMR（P=0.074）。在较早的时间内，帕纳替尼（Ponatinib）组MMR率明显更高。在9个月时，分别有19/22例（86%）帕纳替尼（Ponatinib）患者和9/27例（33%）伊马替尼患者达到了MMR（P=0.00031）；在6个月时，MMR率分别为62% vs 22%（帕纳替尼 vs 伊马替尼）。在3个月时，两组达到BCR - ABL1转录水平的比例之差<10%（帕纳替尼组94% vs 伊马替尼组68%；P <0.0001）。另外，帕纳替尼（Ponatinib）组达到完全分子学缓解的患者比例也大于伊马替尼组（74% vs 53%；P=0.019）。

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