美国FDA批准Praluent（alirocumab）注射液用于治疗遗传性高胆固醇儿科患者

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了Praluent（alirocumab）注射液的适用范围，批准其用于治疗八岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的儿科患者。这一决定为患有这种遗传性疾病的儿童提供了新的治疗选择。

　　家族性高胆固醇血症（FH）是一种由基因突变引起的遗传性疾病，这些基因控制着身体如何处理胆固醇。这种突变会导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高。当从父母一方遗传到一个突变基因时，就会形成HeFH；而从父母双方各遗传到一个突变基因时，则会形成更为严重的纯合FH。

　　FDA的这一批准是基于一项3期随机多中心试验的结果，该试验评估了年龄在8至17岁、LDL-C水平为130毫克或更高的HeFH患者。这些患者已经在接受其他降脂药物治疗。试验结果显示，与安慰剂相比，每4周接受Praluent治疗的患者在24周时LDL-C降低了31%。这一研究成果已发表在《美国医学会儿科杂志》上。

　　除了LDL-C的显著降低外，该研究还显示了其他关键脂质参数的改善。同时，没有发现新的不良反应，并且Praluent在儿科患者中的安全性与在成人HeFH患者中观察到的安全性保持一致。

　　Praluent是一种通过抑制PCSK9与LDL受体的结合来发挥作用的药物。它能够增加肝细胞表面可用的LDL受体数量，从而帮助清除血液中的LDL胆固醇。目前，Praluent已在美国、欧盟、日本、加拿大、瑞士和巴西等60个国家获得批准，为广大高胆固醇患者提供了新的治疗选择。此次FDA的扩展批准将进一步扩大Praluent的受益人群，使更多患有遗传性高胆固醇的儿科患者能够受益。

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