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新药Scenesse能有效治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者时间：2019-10-17 EPP是一种罕见的遗传性疾病，由于血红素生物合成缺陷，患者的血液和组织中积累和储存了过量的原卟啉IX（PPIX），当暴露于可见光和近可见光紫外线辐射时，PPIX被光激活，对周围组织造成光敏性损害并导致无法忍受的疼痛。该病是一种皮肤惧光症，患者不能见光，在暴露于太阳光或人工光照后会经历严重的生化反应，导致皮肤灼伤、溃疡和光毒性。
Scenesse被认为通过刺激皮肤中黑色素生成、提高皮肤中黑色素水平，而黑色素能提供光保护作用，可作为一种光保护剂屏蔽光照和紫外线辐射（UVR）对皮肤的影响，从而为光照性皮肤病症患者提供预防性光保护作用。 Scenesse通过可皮下溶解的植入物递送，每2个月皮下植入一次，其规格约为谷粒大小，植入皮下后可在2天内观察到皮肤色素沉着，并能持续长达2个月。 FDA批准Scenesse，是基于2项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究。这些研究入组了美国和欧洲168例EPP患者，评估了每2个月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰剂的疗效和安全性。主要疗效终点是直接暴露于太阳光下没有感觉疼痛的时间。 数据显示：（1）经过6个月治疗后，在美国afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（69.4小时 vs 40.8小时，p=0.04）；（2）治疗9个月后，在欧洲afamelanotide治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长（6.0小时 vs 0.8小时，p=0.005）。光毒性反应发生率在欧洲afamelanotide治疗组降低（77 vs 146，p=0.04）。2个研究中，afamelanotide治疗也改善了患者的生活质量。 文章中内容仅供参考，不作为用药标准！海得康承诺为患者提供正规国外诊所、医院、药店信息，为患者提供可靠信息咨询服务，协助患者获得境外就医服务。海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，微信号：hdk4000019769。 免责声明：海得康不卖药，只为患者提供出国就医咨询服务，用药需由专业医师指导。
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