艾曲泊帕价格高吗？对中国慢性ITP患者效果怎么样？

　　2019年国际原发免疫性血小板减少症（ITP）疾病周数据显示，我国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万。为了提高公众对ITP的认识，进一步减轻社会疾病负担，国家医疗保障局、人力资源社会保障部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，将诺华肿瘤血液疾病领域创新药物艾曲泊帕乙醇胺片纳入乙类《药品目录》，用于慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)治疗，将有效缓解ITP患者的经济负担。那么，艾曲泊帕对中国慢性ITP患者疗效如何？

　　一项来自中国的多中心、随机、对照III期临床研究（大会摘要号：3760），评估了艾曲泊帕（Eltrombopag）治疗24周对于中国慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效性和安全性。研究共纳入150例ITP患者，以2:1比例分配至艾曲泊帕组（n=100）、安慰剂组（n=50）进行治疗。

　　截至目前，所有150例慢性ITP患者均完成1期，并进入了2期。结果显示，E-E组ITP患者的平均血小板计数（PLTC）为41~80×109/L，而P-E组PLTC数值与E-E组相似，平均值也>40×109/L。绝大部分患者的PLT >30×109/L或为基础PLT值的2倍以上的比例，P-E组为90%，vs E-E组为81.8%。此外，患者中>50×109/L的比例，E-E组为38%，P-E组为20%。

　　安全性方面，接受艾曲泊帕治疗的患者不良反应轻度轻微，大部分为1~2级，3级AEs为11%，4级AEs仅为4%，并且不良反应具有可控性。这项研究目前的结果表明，采用艾曲泊帕治疗24周对于中国慢性ITP患者具有长期良好的疗效，并且耐受性良好。

　　血小板是血液中的一种成分。当人体出血时，血小板能够聚集起来，粘附在伤口周围，产生启动凝血机制的化学物质，从而止血。一旦血小板数量低于正常值，人就可能出血不止。原发免疫性血小板减少症（ITP），也称特发性血小板减少性紫癜，就是血小板由于自身免疫的原因无法达到正常数量，从而造成患者流血不止，无法凝固。

　　在日常生活中，患者血小板数量一旦下降，就会频繁地出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振，长期的治疗除了给患者及其家庭带来巨大的经济负担的同时，日常疾病症状以及一系列干预也会导致患者生活质量的下降，甚至无法正常工作和学习。

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