普雷西替尼（BLU-667，Pralsetinib)用于治疗治疗RET+髓样甲状腺癌疗效如何？

　　最近，Blueprint Medicines于2020年6月向FDA提交pralsetinib用于治疗晚期RET突变和RET融合阳性甲状腺癌的新药上市申请。

　　在2020年5月29日ASCO大会上，最新公布的1 / 2 ARROW(NCT03037385)期临床试验的更新数据中，显示了普雷西替尼有可能成为治疗RET改变的甲状腺癌患者的最佳疗法，在一线和复发性治疗中均具有持久的疗效。”

　　普雷西替尼在NSCLC患者中的总体缓解率(ORR)为61%，95%的患者观察到肿瘤缩小，其中14%的患者达到完全缓解!

　　对于RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率(ORR)为60%，约98%的患者肿瘤缩小。

　　而未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74%，并且100%的患者达到了肿瘤缩小。

　　此次报告的数据包括116例接受每日一次pralsetinib 400毫克起始剂量的NSCLC患者(包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者)、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。

　　总体而言，pralsetinib（普雷西替尼）在RET融合阳性的甲状腺癌和多种实体肿瘤中均表现出抗肿瘤活性，且患者耐受性良好。ARROW研究正在进行中，正在积极招募患者。

　　近日，Pralsetinib(普雷西替尼)用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请美国FDA和欧洲药监局EMA受理。目前，pralsetinib已被美国FDA授予了优先审评资格，预计将于2020年11月23日前做出审批决定。