FDA批准艾伏尼布（Ivosidenib）用于治疗IDH1突变的R/R骨髓增生异常综合征患者

　　FDA批准了ivosidenib(艾伏尼布)，一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的小分子抑制剂，用于治疗具有IDH1突变的复发/难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）患者。

　　批准ivosidenib的决定是对开放标签、单组、多中心AG120-C-001试验（NCT02074839）中弃权的数据的回应。该试验纳入了18名被诊断患有R/RMDS（特别是IDH1突变）的患者。这种突变的存在是通过本地或集中进行的诊断测试来确定的，并通过AbbottRealTimeIDH1检测进行了确认。

　　患者以500mg开始连续口服ivosidenib，持续28天的周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行血液干细胞移植。中位治疗时间为9.3个月，其中1名患者在ivosidenib治疗后接受干细胞移植。疗效结果根据2006年国际工作组对MDS的回应进行测量。

　　完全缓解（CR）率为38.9％（95％置信区间[CI]，17.3至64.3），中位CR时间为1.9个月（范围为1至5.6个月）。CR的中位持续时间无法估计。

　　在9名最初依赖红细胞和/或血小板输注的患者中，67％（n=6）在基线后任何56天期间实现了独立于红细胞和血小板输注。在最初独立于红细胞和血小板输注的9名患者中，78％（n=7）在基线后的任何56天期间保持了这种独立性。

　　就安全性而言，该患者群体中与ivosidenib相关的不良反应与ivosidenib单药治疗急性髓系白血病相关的不良反应相当。这些不良反应包括胃肠道毒性，如腹泻、便秘、粘膜炎和恶心。它们还包括关节痛、疲劳、咳嗽、肌痛和皮疹。Ivosidenib治疗存在QTc延长的潜在风险。

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