艾曲波帕能治疗严重性的再生障碍性贫血症吗？

　　严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法，但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加，改善患者的造血功能。

　　为此，美国哈尔特菲尔德研究中心Matthew J. Olnes领导的课题小组进行了一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素Eltrombopag的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2011年间的患者，47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件，最后共25例患者接受Eltrombopag 治疗，剂量为50 mg每天，必要时可增至150 mg每天，共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好，则继续应用Eltrombopag治疗。

　　结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）至少有一系得以改善，且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板（中位血小板计数增加44000/mm3）。 6例患者血红蛋白水平较前改善（中位增加4.4g/dl），其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。而多次骨髓活检结果显示，治疗后三系造血得到改善的患者，并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。

　　该研究表明，艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。

　　艾曲波帕在国内主要用于治疗特发性免疫性血小板减少症。目前用于慢性免疫性血小板减少症患者，升高血小板数目的首个短期口服治疗药物。效果是好的，但是价格非常昂贵。

　　孟加拉上市制药企业碧康制药由欧洲财团参与投资，是南亚地区唯一执行欧盟技术规范的企业，生产出的艾曲波帕符合欧洲药典和美国药典标准。

　　仿制药在活性成分、给药途径、剂型剂量、使用条件和生物等效性上和原研药完全一致，在临床上可相互替代使用。由于不承单巨额专利费用，价格十分亲民。

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