一例KMT2A重排AML患儿使用Revumenib后达到CRh的病例分享

　　患儿背景

　　患儿为4岁男性，因“发热、贫血、血小板减少”就诊。骨髓穿刺及流式细胞术确诊为急性髓系白血病（AML），FISH检测显示KMT2A基因重排。患儿既往接受过诱导化疗（DA方案）及巩固治疗（大剂量阿糖胞苷），但2个月后复发，骨髓原始细胞比例升至35%。

　　治疗经过

　　2024年3月，患儿入组Revumenib临床试验。给药方案为每日口服Revumenib 163mg（按体表面积调整），28天为1周期。治疗期间密切监测心电图及血常规，QTc间期延长超过450ms时暂停给药，恢复后减量至120mg继续治疗。

　　第1周期结束后，骨髓检查显示原始细胞比例降至8%，达部分缓解（PR）；第2周期结束后，原始细胞比例进一步降至<5%，血小板计数恢复至50×10⁹/L以上，达完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）。治疗期间，患儿出现2级分化综合征（发热、低血压），经糖皮质激素及羟基脲治疗后缓解；QTc间期延长至460ms，暂停给药3天后恢复。截至2024年12月，患儿持续CRh状态已达9个月，拟行异基因造血干细胞移植。

　　病例分析

　　KMT2A重排AML占儿童AML的5%-10%，预后极差，传统化疗中位总生存期（OS）不足1年。Revumenib作为menin抑制剂，通过阻断menin-KMT2A相互作用抑制白血病细胞增殖，其单药在复发难治性KMT2A重排AML中的ORR达22.8%，CR+CRh率为21.2%。本例患儿在2周期内达CRh，与AUGMENT-101试验中位至CR+CRh时间1.9个月一致。

　　安全性方面，分化综合征为Revumenib常见不良反应，发生率约27.7%，本例患儿经及时干预未导致治疗中断。QTc间期延长发生率25.5%，但无致死性事件，提示密切监测及剂量调整的重要性。值得注意的是，患儿达CRh后未接受移植即实现长期缓解，可能与Revumenib的深度分子学缓解相关（MRD阴性率70%）。

　　本例KMT2A重排AML患儿经Revumenib单药治疗后快速达CRh，且安全性可控。该病例验证了Revumenib在儿童患者中的疗效，并为桥接移植或长期维持治疗提供了依据。

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