1例PDGFRA D842V突变GIST患者接受Pimitespib匹米替比治疗后的代谢变化

　　患者男性，67岁，因胃部胃肠道间质瘤（GIST）伴肝门处巨大腹膜转移灶就诊。基因检测显示PDGFRA外显子18 Asp842Val突变，对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药。患者曾接受质子束治疗，病情控制8个月后进展，随后使用瑞戈非尼治疗失败。

　　治疗经过

　　患者接受Pimitespib（160 mg，每日5天，停药2天，每21天为一周期）治疗，共完成4个周期。治疗前，18F-氟脱氧葡萄糖（FDG）正电子发射断层扫描（PET）显示转移灶高代谢（SUVmax 8.2）。治疗4周期后复查PET，转移灶FDG摄取显著降低（SUVmax 3.1），提示代谢反应。

　　代谢变化分析

　　FDG摄取降低：

　　治疗前转移灶FDG高摄取反映肿瘤细胞葡萄糖代谢旺盛，与PDGFRA D842V突变驱动的肿瘤增殖活性一致。

　　Pimitespib通过抑制HSP90，降解PDGFRA下游信号蛋白（如AKT、ERK），阻断肿瘤细胞增殖信号通路，导致FDG摄取降低。

　　治疗反应与生存期：

　　尽管患者因十二指肠出血于13周时终止治疗，但PET显示的代谢反应提示Pimitespib对PDGFRA D842V突变GIST的潜在疗效。

　　类似病例报道显示，Pimitespib单药治疗PDGFRA突变GIST的中位PFS为2.8个月，总生存期（OS）为13.8个月，显著优于安慰剂组。

　　安全性与耐受性：

　　治疗期间患者未出现严重不良反应（如3级以上腹泻、贫血），仅因出血终止治疗，表明Pimitespib在PDGFRA突变GIST患者中安全性可控。

　　本例PDGFRA D842V突变GIST患者接受Pimitespib治疗后，转移灶FDG摄取显著降低，提示药物对肿瘤代谢的抑制作用。尽管治疗因出血终止，但代谢反应为Pimitespib在罕见突变GIST中的应用提供了初步证据。

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