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阿西米尼(Asciminib)治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病!

时间:2023-12-01     作者:海得康医学顾问咨询电话:4000019769   阅读

  慢性粒细胞白血病(CML)是一种以骨髓细胞不受控制的克隆扩张为特征的恶性肿瘤,大多数患者处于疾病的慢性期(CP)。

  阿西米尼(Asciminib)是一种较新的BCR::ABL1靶向疗法,于2021年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗年龄≥18岁的CML-CP患者,这些患者已接受过≥2种既往治疗,以及治疗已接受≥2种既往治疗的CML-CP患者。由于其独特的(肉豆蔻酰位点)特异性,可能最大限度地减少脱靶效应和毒性,以及与ATP竞争性TKI相比独特且看似更有限的突变谱,阿西米尼有潜力克服传统治疗的障碍ATP竞争性TKI,例如耐药性和不耐受性。

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  X2101和ASCEMBL的临床数据表明,阿西米尼对于既往接受过2种以上TKI的患者和T315I突变CML患者非常有效,并且比其他标准护理治疗方案具有潜在的安全优势。这些数据表明,阿西米尼对于既往接受过≥2种TKI且可能需要替代药物的患者具有广泛的适用性。这些试验的长期随访以及正在进行的阿西米尼单药治疗(例如,ASC4FIRST、ASC4START、ASC2ESCALATE)或联合治疗(例如,FASCINATION)在早期线和儿科患者(ASC4KIDS)中的试验将进一步阐明临床疗效和阿西米尼(asciminib)在CML患者中的安全性概况。

  在虽然阿西米尼的上市为更广泛的患者提供了后期治疗的新选择,但确定合适的患者候选者、治疗开始或剂量调整的时机以及考虑众多患者因素,包括疾病风险、分子因素、既往治疗的疗效和耐受性、患者年龄、合并症和个体患者目标,都至关重要。

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