新药Pozelimab治疗CHAPLE综合征获FDA批准上市！

　　Pozelimab获批用于治疗CHAPLE综合征。这是全球首款治疗该疾病的药物。

　　Pozelimab（pozelimab-bbfg；VEOPOZ）是一种全人源免疫球蛋白（Ig）G4 P单克隆抗体，可阻断补体因子5（C5）的活性并预防补体途径介导的疾病。

　　CHAPLE代表补体过度激活、血管病性血栓形成和蛋白质丢失性肠道病，是一种遗传性免疫疾病，会导致补体系统变得异常。过度激活。它是由补体调节因子CD55基因突变引起的，可导致补体系统攻击人体自身细胞。

　　CHAPLE病是一种罕见疾病,症状包括腹痛、暴食、呕吐、腹泻、腹部不振、体重减轻、生长障碍和水肿.CHAPLE病患者也可能发生严重的血栓性血管闭塞（阻塞），从而危及生命。

　　临床试验（NCT04209634）共纳入10例1岁及以上的CHAPLE综合征患者，评估Pozelimab的疗效。患者需在第一天静脉注射30mg/kg剂量，随后每周根据体重皮下注射剂量。研究的主要终点为实现血清白蛋白水平正常化和临床症状改善的患者比例。

　　结果显示，治疗第24周，100％患者的血清白蛋白快速且持续恢复正常，且临床症状改善或无恶化。安全性方面，7例患者出现轻度或中度不良反应，其中最常见的是发热，呕吐、缺铁，鼻炎，荨麻疹。

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