罕见遗传性疾病新药Olezarsen临床效果怎么样？是否上市？

　　在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究结果能显著改善患者的甘油三酯水平，同时安全性和耐受性良好。

　　家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的遗传，其特征是甘油三酯水平极高。它是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的。由于LPL的产生或功能有限，FCS患者无法削减乳糜微粒，即90%甘油三酯的脂蛋白颗粒。除了疲劳和严重的便秘性腹痛等其他慢性健康问题外，FCS患者患有FCS急性胰腺炎的风险也很大。他们有时无法工作，增加了他们的疾病负担。目前，尚无FDA批准治疗FCS的疗法。

　　Olezarsen（前称为 IONIS-APOCIII-L Rx）是一种研究性LICA药物，针对抑制因子甘油三酯水平升高而面临患者apoC-III疾病风险的产生。 ApoC-III是心脏病中产生的一种蛋白质，可调节血液中的甘油三酯消耗。甘油三酯严重升高的人，例如患有FCS的人，患急性胰腺炎的风险非常高，并且患心血管疾病的风险也增加。

　　Balance研究的III期临床试验，共招募了66例成人FCS患者，在该研究中，患者1:1:1随机皮下注射50、80mgOlezarsen或者安慰剂，每4周1次，持续53周。主要终点是与安慰剂相比，6个月时患者空腹甘油三酯水平相较基线的百分比变化。次要终点包括12个月时的患者甘油三酯水平以及急性胰腺炎事件发生率。

　　研究显示，6个月后，接受每月80mg治疗的患者甘油三酯水平较安慰剂组显著降低；12个月时，甘油三酯水平持续改善。与安慰剂相比，80mg治疗组患者急性胰腺炎事件减少了100％。接受80mg治疗后，apoC-III也减少75％以上。50mg剂量组在降低甘油三酯的主要终点方面并未达到统计学显著性。

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