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罕见血液病PNH首个口服单一疗法Fabhalta（iptacopan）获FDA批准！时间：2023-12-07 Fabhalta（iptacopan）已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为首个口服单一疗法治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种罕见的血液疾病，全球每百万人中约有10至20人受影响。 PNH患者存在获得性突变，导致他们产生的红细胞容易被补体系统过早破坏，从而导致贫血、血栓形成、疲劳和其他影响生活质量的症状。
Fabhalta是免疫系统补体途径的B因子抑制剂，为需要通过输注或注射的疗法提供了替代方案。 FDA对该药物的决定适用于既往接受过治疗的患者和未接受过治疗的患者，该决定基于对患有PNH和尽管先前接受过抗C5治疗但仍存在残余贫血的成人进行的后期APPLY-PNH试验。 结果显示，与继续接受抗C5治疗的患者相比，改用Fabhalta的患者血红蛋白水平的增加更明显。 此次批准还得到了针对未接受补体抑制剂患者的3期APPOINT-PNH研究的积极结果的支持。 海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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