恩曲替尼（entrectinib）扩大适应症并批准新的颗粒配方！

　　2023年10月，美国食品和药物管理局加速批准entrectinib（Rozlytrek，恩曲替尼）用于治疗1个月以上患有实体瘤的儿科患者，这些实体瘤具有神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合，但没有已知的获得性耐药突变，是转移性的或手术切除可能导致严重的发病率，并且在治疗后病情进展或没有令人满意的标准治疗。2019年8月，FDA加速批准恩曲替尼entrectinib用于治疗12岁及以上儿童患者。

　　FDA还批准了一项新的口服entrectinib的颗粒配方，处方信息现在包括用胶囊制作口服混悬液的说明。

　　在两项多中心、单组临床试验之一中，根据体表面积（20mg至600mg口服或通过肠饲管每日一次）对33名接受entrectinib的儿科患者进行了NTRK阳性肿瘤的疗效调查：STARTRK-NG（NCT02650401）或TAPISTRY（NCT04589845）。

　　主要疗效结果指标是总体缓解率（ORR），由盲法独立机构评估中央根据RECISTv1.1进行颅外肿瘤审查（BICR）和神经肿瘤学反应评估用于原发性中枢神经系统肿瘤。另一个疗效结果指标是反应持续时间（DOR）。在33名儿童患者中，ORR为70％，中位数DOR为25.4个月。最常见的癌症是原发性中枢神经系统肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

　　在接受entrectinib的儿科患者（n=76）的汇总安全人群中，最常见的（≥20％）不良反应为发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、疲劳、四肢疼痛、骨骼骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染、鼻塞。

　　大于1个月至≤6个月的儿科患者的推荐剂量为250mg/㎡口服，每日一次。对于大于6个月的儿科患者，推荐剂量基于体表面积（每日一次最多600毫克）。有关具体剂量信息，请参阅处方信息。

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