FDA批准艾伏尼布（ivosidenib）治疗骨髓增生异常综合征！

　　2023年10月，美国食品和药物管理局批准ivosidenib（Tibsovo，艾伏尼布）用于治疗经FDA检测具有易受影响的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

　　批准基于试验AG120-C-001（NCT02074839），受试者为18名患有IDH1突变的复发或难治性MDS成年患者。

　　Ivosidenib以每日500mg的起始剂量口服，连续28天为一个周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。一名患者在中位治疗持续时间为9.3个月后接受了干细胞移植。

　　CR率为38.9％。中位CR时间为1.9个月，中位CR持续时间不可估计（范围为1.9、80.8+个月）。在9名基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的患者中，67％在基线后任何56天期间不再依赖红细胞和血小板输注。在基线时独立于红细胞和血小板输注的9名患者中，78％在基线后的任何56天期间保持独立于输血。

　　最常见的不良反应与ivosidenib单药治疗AML时观察到的常见不良反应相似。这些包括恶心、腹泻、便秘、粘膜炎、皮疹、咳嗽、关节痛、疲劳、肌痛。Tibsovo也可能导致QTc延长。

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