FDA批准马法兰作为葡萄膜黑色素瘤的肝脏定向治疗方法！

　　2023年8月，美国食品药品监督管理局批准含有美法仑（HEPZATO）的HEPZATO KIT（注射用美法仑/肝输送系统）作为肝脏定向治疗，用于治疗患有不可切除肝转移的葡萄膜黑色素瘤成年患者。

　　FOCUS研究（NCT02678572）评估了疗效。受试者为91名患有不可切除肝转移的葡萄膜黑色素瘤患者。如果葡萄膜黑色素瘤的危及生命的成分位于肝脏并且肝外疾病适合切除或放射治疗，则允许骨骼、皮下部位、淋巴结或肺部的有限肝外疾病。主要排除标准是肝实质转移≥50％、Child-Pugh B级或C级肝硬化、或乙型或丙型肝炎感染。

　　主要疗效结果；ORR为36.3％，中位DoR为14个月。

　　美法仑（HEPZATO）通过设备组成部分肝输送系统（HDS）给药，每6至8周输注至肝动脉，总共最多输注6次。根据理想体重，推荐的马法兰剂量为3mg/kg，单次治疗期间最大剂量为220mg。

　　HEPZATOKIT的处方信息对严重的围手术期并发症（包括出血、肝细胞损伤和血栓栓塞事件）有黑框警告。处方信息还包含针对骨髓抑制导致的严重感染、出血或症状性贫血的黑框警告。

　　最常见（≥20％）的不良反应或实验室异常是血小板减少、疲劳、贫血、恶心、肌肉骨骼疼痛、白细胞减少、腹痛、中性粒细胞减少、呕吐、丙氨酸转氨酶升高、活化部分凝血活酶时间延长、天冬氨酸转氨酶升高、血液碱性增加磷酸酶和呼吸困难。

　　HEPZATO和HEPZATO KIT禁忌用于患有活动性颅内转移或有出血倾向的脑部病变的患者；肝功能衰竭、门静脉高压或已知有出血风险的静脉曲张；过去4周内接受过肝脏手术或药物治疗；无法纠正的凝血病、无法安全进行全身麻醉，包括活动性心脏病，包括但不限于不稳定冠状动脉综合征（不稳定或严重心绞痛或心肌梗塞）、恶化或新发充血性心力衰竭、明显心律失常或严重瓣膜病;有过敏史或已知对马法兰过敏；对HEPZATO套件中使用的成分或材料有过敏史或已知的超敏反应，包括对天然橡胶乳胶过敏史；对肝素过敏或超敏反应史或存在肝素诱导的血小板减少症（HIT）；对碘造影剂有严重过敏反应史，且术前使用抗组胺药和类固醇无法控制。

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