FDA批准两种基于细胞的镰状细胞病基因疗法!

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Casgevy用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病（SCD）。

　　SCD影响着美国大约10万人，它是一种终生遗传性疾病，会导致红细胞呈明显的新月形状，从而阻塞血管并影响氧气在全身的输送方式。该疾病可导致严重的健康问题，包括严重疼痛和器官损伤，称为血管闭塞事件（VOE）或血管闭塞危象（VOC）。

　　Casgevy（exagamglogeneautotemcel）是目前第一个在美国获得批准的基于CRISPR的基因编辑疗法，已被授权用于经历复发性VOC的患者，而Lyfgenia（lovotibeglogeneautotemcel）也已获得批准对于那些有VOE历史的人。

　　这两种疗法均由患者自身的血液干细胞制成，经过修饰后作为血液干细胞移植的一部分以一次性单剂量输注的形式返回。

　　FDA对Casgevy的决定得到了一项正在进行的针对成人和青少年患者的单臂、多中心试验的支持，该药物使用“分子剪刀”修剪基因中有缺陷的部分，然后将其禁用或用新的正常DNA链替换。患有SCD且在筛查前的两年内每年至少有两次方案定义的严重VOC病史。

　　在31名可评估的患者中，29名患者达到了该研究的主要疗效结果，即在24个月的随访期间至少连续12个月没有严重的VOC发作。

　　监管机构对Lyfgenia的批准基于一项针对SCD患者和12至50岁之间有VOE病史的单臂、24个月多中心研究的数据，该药物通过失活病毒将修改后的基因插入体内年。

　　根据输注Lyfgenia后6至18个月内VOE的完全缓解来评估疗效，32名患者中有28名实现了这一目标。

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