长期使用voxelotor可增加SCD患者的Hb，减少溶血！

　　根据HOPE开放标签扩展（OLE）的最新中期分析，使用voxelotor1,500mg进行长期治疗表明，镰状细胞病（SCD）患者的血红蛋白（Hb）水平持续改善，溶血临床标志物减少。

　　Voxelotor是一种一流的血红蛋白S聚合抑制剂，已在美国和阿联酋被批准用于治疗年龄≥4岁的SCD患者，在阿曼、科威特和沙特阿拉伯以及沙特阿拉伯被批准用于治疗年龄≥12岁的SCD患者。在欧盟和英国，年龄≥12岁的溶血性贫血伴SCD。

　　这项正在进行的OLE研究分析了178名SCD患者（中位年龄25岁，56.2％为女性），他们在HOPE试验中完成了72周的voxelotor1,500或900mg或安慰剂治疗，以评估voxelotor的长期效果。

　　在当前研究中，所有安慰剂接受者均转为每天一次voxelotor1,500mg（之前接受安慰剂治疗的组），而接受voxelotor1,500mg的患者则继续接受治疗（之前接受voxelotor治疗的组）直至第168周。

　　从第24周（OLE基线）到第168周，之前接受安慰剂并改用voxelotor的患者（从0.9至1.1g/dL）和继续接受voxelotor的患者（从0.2至1.1g/dL）的平均Hb水平均有所改善并持续。

　　到第168周，之前接受安慰剂和voxelotor治疗的组也表现出溶血标记物的减少，包括间接胆红素（相对于OLE基线的平均变化，分别为-16.5％和-15.7％）和网织红细胞百分比（相对于OLE基线的平均变化），-44.8％和-44.0％）。

　　值得注意的是，这表明在HOPE和HOPEOLE研究中，接受voxelotor治疗总计≥240周（4.6年）的患者在血红蛋白和溶血临床标志物方面表现出持久的反应，研究人员说。

　　此外，HOPEOLE人群的血管闭塞危象（报告为镰状细胞贫血伴危象或急性胸部综合征）的年发生率较低，每年发生1.1起事件。

　　在安全性方面，两组中88.2％的患者报告了非SCD相关治疗引起的不良事件（TEAE），例如关节痛（17.4％）、头痛（17.4％）和四肢疼痛（15.7％）。已有8人因致命TEAE死亡，但“研究人员认为这些事件均与研究药物无关”。

　　研究人员表示，长期使用voxelotor1,500mg具有良好的耐受性，并且可以有效维持SCD患者贫血的改善和溶血的减少。

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