Casgevy用于治疗输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病获批了吗？

　　Casgevy（exagamglogeneautotemcel）用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）。

　　SCD和β地中海贫血是由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病，血红蛋白被红细胞用来向全身输送氧气。这种基于细胞的基因疗法是第一种使用CRISPR/Cas9编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体产生功能性血红蛋白的药物。

　　如果获得批准，Casgevy将成为欧盟12岁及以上患有严重SCD并伴有反复空腔闭塞危象（VOC）或TDT且适合造血干细胞移植但没有合适供体的患者可用的基因疗法。

　　该决定基于两项正在进行的评估基因疗法安全性和有效性的单臂试验，以及一项涉及97名接受该疗法治疗的TDT和SCD青少年和成人患者的长期随访研究。

　　第一项试验表明，42名TDT患者中有39名至少一年没有输血，第二项试验的29名患者中有28名至少12个月没有发生血管闭塞危象（VOC）。

　　该基因疗法已获得药品和保健品监管机构针对SCD和TDT患者的授权，并于近期获得批准美国食品和药物管理局针对12岁及以上反复出现VOC的SCD患者。

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