泊马度胺（Pomalidomide）治疗遗传性出血性毛细血管扩张，可减少鼻血！

　　在双盲、随机、安慰剂对照PATH-HHT试验中，每日使用免疫调节剂泊马度胺治疗6个月可显着减少遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）患者的严重鼻出血。

　　HHT，也称为Osler-Weber-Rendu综合征，可能危及生命，并且同样影响不同背景的男性、女性和儿童。患有HHT的人会出现小病变（毛细血管扩张），并可能破裂和出血。超过90％的HHT患者会出现慢性鼻出血。HHT无法治愈，但治疗可以改善症状并降低严重并发症的风险。

　　在PATH-HHT试验中，与安慰剂相比，泊马度胺在6个月时患者的鼻出血严重程度评分（ESS）（一种追踪鼻出血的工具）降低了0.95。

　　研究人员表示，泊马度胺与沙利度胺一样，是一种免疫调节药物，具有已知的抗血管生成活性。为什么在PATH-HHT试验中使用泊马度胺而不是其他免疫调节药物，是因为它的安全性和使用方便性。

　　在该试验中，144名HHT患者按照2:1的比例被随机分配至每天4mg的泊马度胺或匹配的安慰剂组，为期6个月。

　　患者还患有贫血，且ESS评分≥3（0-10级）（0-1表示无鼻出血，2-6表示轻度至中度鼻出血，4-10表示中度至重度鼻出血）。平均年龄为59岁，其中48％为女性。在134名接受基因检测的患者中，37％的患者存在ENG突变，51％的患者存在AVRL1突变，1％的患者存在SMAD4突变。

　　基线时的平均ESS为5。每日平均鼻出血持续时间为16分钟。六个月前，84％的人接受了铁剂输注，19％的人接受了输血。超过三分之一的参与者有胃肠道出血；40％患有肺动静脉畸形。

　　泊马度胺的益处早在3个月内就显现出来，并持续到治疗后1个月。

　　至于HHT特定生活质量评分的变化，与安慰剂组相比，泊马度胺治疗组在6个月和随访结束时的生活质量都有更大且持续的改善（分别为p=0.015和p=0.017））。

　　便秘或腹泻（60％）和中性粒细胞减少症（45％）是该药物最常见的不良事件，其次是皮疹（36％）和轻度震颤（8％）。麦克雷说，没有关于泊马度胺的机会性感染或血栓形成信号的报告。

　　“海得康”挖掘海外已上市药品资讯，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】