罕见病新药Wainua（eplontersen）用于ATTRv-PN获得FDA批准！

　　Wainua（eplontersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）的成人患者，这是一种罕见的疾病，可导致诊断后五年内伴有运动障碍的周围神经损伤。

　　遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病如果不进行治疗，通常会在十年内致命，全世界约有40,000人受到影响。

　　在遗传性和非遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性中，转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白在组织中形成原纤维并干扰其正常功能。随着TTR蛋白纤维的积累，更多的组织损伤会发生，疾病也会恶化。

　　Wainua旨在从源头减少TTR蛋白的产生，目前是唯一批准用于ATTRv-PN的药物，可以通过自动注射器自行给药。

　　FDA对该疗法的决定得到了后期NEURO-TTRansform试验的积极35周中期分析的支持，其中Wainua与血清TTR浓度和神经病变损伤等共同主要终点的一致和持续获益相关。以及生活质量的关键次要终点。

　　在《美国医学会杂志》上发表的试验的积极结果进一步证明了Wainua在35、66和85周时对ATTRv-PN各谱系的益处。

　　Wainua的批准提供了一种新的治疗选择，与基线相比，可以持续降低血清TTR浓度，同时阻止疾病进展并改善患有这种衰弱疾病的人们的生活质量。

　　该药物目前还在一项后期试验中进行评估，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病，这是一种系统性、进行性和致命性的疾病，通常会导致进行性心力衰竭，并常常在发病后三到五年内死亡。

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