Quizartinib对FLT3-ITD阳性新诊断急性髓系白血病患者是否有治疗益处？

　　在QuANTUM-First中，一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究在18-75岁患有FLT3-ITD阳性新诊断急性髓系白血病（AML）的成年人中进行，quizartinib加标准诱导和巩固治疗以及与安慰剂组的标准疗法相比，quizartinib单药疗法长达3年的持续治疗导致具有统计学意义的16.8个月的总生存期（OS）延长以及死亡风险的显着降低。

　　quizartinib的安全性总体上是可控的，没有发现新的安全信号。

　　急性髓系白血病（AML）是一种临床结果不佳的遗传异质性疾病。FLT3突变是AML中最常报道的遗传改变之一。大约25％的新诊断AML患者有FLT3-ITD突变，大约7％有酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变。FLT3-ITD与不良预后相关，包括与野生型FLT3和FLT3-TKD相比复发风险增加和OS更短。

　　FLT3-ITD阳性AML的标准治疗包括化学疗法和同种异体造血细胞移植（allo-HCT）。已经在患有FLT3突变的AML患者中研究了几种FLT3靶向药物，包括多激酶抑制剂。2017年，根据RATIFY研究的数据，多激酶抑制剂米哚妥林联合标准化疗获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗新诊断的带有ITD或TKD突变的AML。

　　Quizartinib是一种口服、每天一次、高效、选择性的第二代2型FLT3抑制剂。在I/II期研究中，quizartinib加化疗显示出具有可接受的安全性的活性，并且在新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者中作为同种异体HCT后的单一药物。在III期QuANTUM-R研究中，Quizartinib作为单一疗法与挽救化疗相比在复发或难治性情况下改善了OS。

　　QuANTUM-First是第一项评估选择性FLT3抑制剂quizartinib对18-75岁FLT3-ITD阳性新诊断AML患者以及标准诱导和巩固化疗（包括allo-HCT）的疗效和安全性的研究，然后单药持续治疗长达3年。本研究旨在评估quizartinib对比安慰剂对FLT3-ITD阳性新诊断AML患者OS的影响。研究小组假设quizartinib会延长这些患者的OS。

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