IDH1突变的急性髓系白血病和胆管癌:艾伏尼布（ivosidenib）获得欧盟委员会批准！

　　欧盟委员会批准艾伏尼布（ivosidenib）用于急性髓系白血病和胆管癌的靶向治疗，这两种疾病均带有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变。对于急性髓性白血病，它已被批准与阿扎胞苷联合使用，而对于胆管癌，它被指定为单一疗法。

　　与阿扎胞苷联合治疗新诊断的具有异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变且不符合标准治疗条件的急性髓性白血病成人患者诱导化疗；

　　作为单一疗法，用于治疗患有（IDH1）突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，这些患者之前至少接受过一种全身治疗。

　　艾伏尼布是欧洲批准的第一个也是唯一一个IDH1抑制剂。与胆管癌和急性髓性白血病的现有疗法相比，它为患者提供了显着的益处，因此已获得孤儿药称号。

　　IDH1突变是急性髓系白血病和胆管癌疾病进展的主要因素，这些疾病通常在晚期才被诊断出来，因此需要有针对性的治疗选择。ivosidenib等新疗法的开发，其作用机制不同于传统化疗，为患者提供了能够延长预期寿命和生活质量的新治疗选择.

　　欧盟急性髓性白血病委员会的批准基于AGILE研究的数据，该研究是一项全球3期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，发表在《新英格兰医学杂志》上。

　　结果表明，无事件生存期（EFS）（风险比[HR]0.33；95％CI[0.16,0.69]）和总生存期（OS）（HR0,44；95％CI[0.27,0.73]）与阿扎胞苷联用与阿扎胞苷加安慰剂相比，在接受艾伏尼布治疗且不适合靶向化疗的IDH1突变急性髓性白血病患者中的疗效。艾伏尼布+阿扎胞苷和安慰剂+阿扎胞苷的中位OS（95％CI）分别为24.0（11.3,34.1）和7.9（4.1,11.3）个月。

　　除了EFS的主要终点外，该研究还满足了所有关键的次要终点，包括完全缓解（CR）率、OS和部分血液学恢复的完全缓解率（CRh），以及缓解率目标（ORR）。这些结果表明，对于新诊断为IDH1突变且不适合标准化疗的AML患者，艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗是一种有效的联合治疗选择。

　　最常见的不良反应是呕吐、中性粒细胞减少、血小板减少、心电图QT间期延长和失眠。

　　关于胆管癌，欧盟委员会对艾伏尼布的批准得到了ClarIDHy研究数据的支持，该研究是第一个也是唯一一个针对既往治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期研究。独立审查委员会得出的ClarIDHy试验结果显示，无进展生存期（PFS）主要终点有统计学显着改善（HR0.37；95％CI[0.25,0.54]，p＜0.001）。

　　艾伏尼布和安慰剂的中位PFS（95％CI）分别为2.7（1.6,4.2）和1.4（1.4,1.6）个月。随机接受ivosidenib治疗的患者中，分别有32％和22％在6个月和12个月时未出现进展或死亡，而安慰剂组则没有。

　　最常见的不良反应是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。

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