塞利尼索（Selinexor）与鲁索替尼（ruxolitinib）治疗骨髓纤维化的疗效和安全性如何？

　　这项前瞻性临床试验中报告该方案在接受鲁索替尼治疗的患者中的有效性和安全性。

　　这项前瞻性、开放标签、多中心、平行队列2期研究，在鲁索替尼治疗的MF患者中检查塞利尼索加鲁索替尼方案。该研究包括鲁索替尼反应欠佳或无法耐受鲁索替尼治疗的MF患者。患者接受塞利尼索40mg或60mgQW加鲁索替尼（剂量根据研究者判断，鲁索替尼无法耐受的患者将接受减少剂量的鲁索替尼）。总共40名患者将被纳入该研究。主要终点是根据IWG-MRT和ELN反应标准通过触诊或CT/MRI扫描评估脾脏反应。关键的次要终点包括贫血反应、根据TSS或医生判断定义为症状消退或缓解的症状反应以及安全性。

　　截至2023年7月，28名患者每周接受至少一剂口服塞利尼索，其中包括12名鲁索替尼反应欠佳的患者和16名鲁索替尼无法耐受的患者。中位年龄为65岁。先前鲁索替尼治疗的平均持续时间为24.5个月（范围：4-77）。18名患者有原发性MF，4名患者有PV后MF，6名患者有ET后MF。从MF诊断到参加研究的中位时间为5年（0.25-29）。JAK2、CALR和MPL突变分别出现在18例（64.28％）、5例（17.85％）和1例（3.57％）患者中。所有患者均出现全身症状，其中25例（89.29％）有脾肿大，7例（25.00％）有浓集红细胞（PRBC）输血依赖性贫血。DIPSS风险类别为中度23级（82.14％）、高风险3级（10.71％）和未知2级（7.14％）。中位治疗持续时间为134天（14-525）。15分（53.57％）终止了塞利尼索。停止治疗的原因包括4例患者死亡（3例死于covid-19，1例败血症）、2例患者参加临床试验、2例疗效不佳、1例移植、2例毒性、1例患者经济负担和失访3.向上。

　　脾脏反应分析包括21名患者，通过触诊或CT/MRI评估脾脏长度数据。根据IWG-MRT和ELN反应标准，脾脏反应定义为长度减少超过50％。15名（71.42％）患者出现脾脏体积缩小，8名（38.09％）患者出现脾脏反应。对于症状反应，27名患者有可用数据。23名患者（85.18％）的症状得到缓解，9名患者（33.33％）的TSS或医生评估的症状缓解降低≥50％，其中1名患者症状得到缓解。有12名患者在基线时患有PRBC输血非依赖性贫血（Hgb≤100g/L），并且已接受研究治疗至少28天。10名（83.33％）患者在上次随访时血红蛋白水平保持稳定或改善。5/7（71.42％）依赖PRBC输血的患者变得不依赖输血（1人）或减少输血频率（4人）,2人保持稳定。

　　最常见的不良反应为恶心14例（50.00％）、呕吐9例（32.14％）、食欲下降8例（28.57％）和贫血7例（25.00％）。最常见的≥3级不良反应为贫血3（10.71％）和血小板减少2（7.14％）。

　　在这项初步分析中，塞利尼索和鲁索替尼联合治疗鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者显示出令人鼓舞的疗效和可控的安全性。

　　据了解，塞利尼索在老挝上市了仿制药——Luci塞利尼索in（卢修斯制药）与SALLYDX（老挝大熊制药）两个版本，该版本不在国内上市无法购买。更多可咨询海得康医学顾问查询了解。海得康”挖掘海外已上市药品资讯，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。

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