杜氏肌营养不良症药物Agamree用于治疗4岁及以上患者！

　　美国药品和保健品监管局（MHRA）已批准Agamree（vamorolone）用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

　　据估计，全球每3,500名男性新生儿中就有一人患有DMD，它是一种罕见的肌肉萎缩性疾病，由编码肌营养不良蛋白指令的基因发生变化或突变引起，而抗肌营养不良蛋白是增强和保护肌肉所必需的。该疾病的主要里程碑是丧失行走和自行进食、开始辅助通气和发展为心肌病。

　　Agamree是一种解离类固醇，其作用方式与现有皮质类固醇类似，后者是DMD儿童和青少年患者目前的护理标准，但没有相同的安全问题。

　　MHRA对该药物的决定适用于DMD患者，无论其潜在突变或动态状态如何，这一决定得到了关键VISION-DMD研究和三项开放标签研究结果的支持。

　　在VISION-DMD中，接受Agamree治疗的患者平均保持与安慰剂治疗相似的生长，而接受皮质类固醇泼尼松治疗的患者平均出现生长迟缓。此外，24周后从泼尼松改用Agamree的人平均能够在研究的剩余时间内恢复身高增长。

　　药企表示，与皮质类固醇不同，在临床研究48周后，Agamree并未导致骨代谢减少或脊柱骨矿化显着减少。

　　在欧盟委员会批准Agamree用于治疗四岁及以上患者的DMD后不到一个月，英国就获得了批准。该药物还于去年10月底获得美国食品和药物管理局批准用于两岁及以上的患者。

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